Du côté de la recherche

DU COTE DE LA RECHERCHE

Mise à jour du 10 janvier 2017 : 

C’est un superbe cadeau de Noël que nous avons eu avec ENFIN la mise sur le marché du premier médicament visant à améliorer les conditions de vie des ASI ! Pour l’instant, seuls les Etats Unis sont concernés, mais une demande de mise sur le marché a été déposée au niveau Européen ET Français. Nous attendons avec impatience de bonnes nouvelles ! La vie étant faite de bon et de mauvais, il y a un revers à cette bonne nouvelle, pour le moment, le traitement est TRES cher, il faut compter 125000$ par injection, il en faut 6 la première année, et 3 les années suivantes… vous imaginez le problème… Nous restons donc sur notre réserve en attendant le bras de fer qui va se jouer entre le laboratoire producteur du traitement (le SPINRAZA) et les assureurs et autorités médicales européennes et françaises quant à la prise en charge de ces injections… 

Croisons les doigts !

Mise à jour du 06 Avril 2015 :

Enfin, nous avançons vers des bonnes nouvelles, nous en parlions dans l’article ci-dessous en 2014, et bien c’est chose faite, la molécule d’olesoxime sera apparemment commercialisée en 2016 !

Nous avons reçu un courrier du CHU où Alyssa est suivie pour anticiper la mise sur le marché en faisant un bilan complet pour être prêts à l’arrivée de la molécule.

Nous sommes évidemment conscients que cette molécule ne guérira pas Alyssa, mais le fait de pouvoir ralentir voir stopper les effets de la maladie sont déjà une grande source de motivation. Nous arrivons à nous faire à la maladie et au quotidien, nous savons qu’Alyssa ne marchera probablement jamais, mais avoir en permanence une épée de Damoclès au dessus de sa tête concernant une évolution de la maladie, c’est usant, stressant, fatiguant et tout ce que vous pouvez imaginer. Pouvoir se dire que la maladie n’évoluerait pas, c’est énorme pour nous, parents et famille d’enfants atteints par une amyotrophie spinale infantile.

Mise à jour du 11 mars 2014 : (source AFM-téléthon)

« L’olesoxime, une nouvelle molécule développée par Trophos en partenariat avec l’AFM-Téléthon, permettrait de ralentir l’évolution de la maladie.

La société Trophos a annoncé ce jour les premiers résultats très encourageants d’un essai pharmacologique mené chez des malades atteints d’amyotrophie spinale de type 2 et 3 non ambulants. L’essai  de phase II/III mené en double aveugle (produit vs placebo)  a inclus, pendant deux ans, 165 patients, âgés de 3 à 25 ans, dans 23 sites investigateurs en Europe.

L’olesoxime : une nouvelle molécule

Les résultats présentés montrent la sécurité et l’efficacité sur la fonction motrice de l’olesoxime, une nouvelle molécule qui a une action neuroprotectrice. L’olesoxime semble ainsi ralentir la progression de la maladie. Ces résultats sur le critère principal doivent être suivis d’analyses complètes qui seront publiées dans les semaines à venir.
Des recherches et un développement largement financés par l’AFM-Téléthon

Rappelons que la découverte en  2000 de l’olesoxime, tout comme son développement pour l’amyotrophie spinale, a été très largement financée par l’AFM-Téléthon, partenaire de la première heure de Trophos. « 

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